A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) começa a disponibilizar um dos medicamentos mais caros do mundo para pacientes diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O tratamento com Zolgensma, que na rede privada custa em média R$ 7 milhões, estará acessível em 18 estados. A inclusão desse medicamento no sistema público representa um avanço significativo para pacientes com a doença rara.
Zolgensma: Um dos medicamento mais caro do mundo
O fornecimento do medicamento pelo SUS será condicionado a um protocolo de acompanhamento. O Ministério da Saúde estabeleceu um Acordo de Compartilhamento de Risco com o laboratório Novartis, fabricante do Zolgensma. Dessa forma, o pagamento será realizado conforme os resultados clínicos obtidos pelos pacientes ao longo de cinco anos. Um protocolo oficial com as diretrizes para a assistência será publicado nos próximos dias.
Além do monitoramento contínuo, os pacientes serão acompanhados por uma equipe médica especializada. A iniciativa busca garantir a eficácia da terapia e a otimização dos recursos públicos na saúde.
O que é a Atrofia Muscular Espinhal?
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara que compromete os movimentos do corpo e a capacidade respiratória. A condição afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por movimentos fundamentais como engolir, respirar e se locomover. Sem essa proteína, os músculos vão se atrofiando progressivamente.
A AME não tem cura, mas o tratamento precoce pode impedir a progressão da doença. Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) indicam que, em 2023, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos, cerca de 287 bebês foram diagnosticados com a condição.
A estratégia para oferecer o medicamento pelo SUS
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para tratar crianças com até seis meses de idade que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Antes da incorporação dessa tecnologia ao sistema público de saúde, crianças com AME tipo 1 tinham uma alta taxa de mortalidade antes dos dois anos de idade.
Com o tratamento disponível no SUS, os pacientes podem ter avanços motores significativos, como a capacidade de mastigar, engolir e manter a postura do tronco. Esses progressos representam uma melhoria significativa na qualidade de vida dos pacientes e de suas famílias.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância desse passo: “Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a integrar o seleto grupo de seis países que garantem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias.”
Os pacientes elegíveis ao tratamento serão encaminhados para um dos 28 serviços de referência no SUS especializados no tratamento da AME. Nesses centros, eles passarão por exames preparatórios antes de receberem a dose única do medicamento.
Além disso, será formado um comitê permanente para monitorar a resposta dos pacientes ao tratamento. Esse grupo terá a responsabilidade de avaliar os impactos clínicos do Zolgensma, garantindo um acompanhamento contínuo e possibilitando ajustes na estratégia de aplicação da terapia.
